Çocuklarda Başarılı Sonuçlar Çin’deki bir araştırma ekibi, dünyanın ilk gen terapisi denemesinde, üç yaşındaki beş çocuğun her iki kulağını da tedavi ederek önemli başarılar elde etti. İkisi kız, üçü erkek beş çocuk, kelimeleri duyup konuşabilme yetisine kavuştu ve müzik gibi karmaşık seslere bile yanıt verebilecek seviyeye geldi. DFNB9 Kalıtsal Sağırlık Türüne Çözüm Bu tedavi, DFNB9…
Çin’deki bir araştırma ekibi, dünyanın ilk gen terapisi denemesinde, üç yaşındaki beş çocuğun her iki kulağını da tedavi ederek önemli başarılar elde etti. İkisi kız, üçü erkek beş çocuk, kelimeleri duyup konuşabilme yetisine kavuştu ve müzik gibi karmaşık seslere bile yanıt verebilecek seviyeye geldi.
Bu tedavi, DFNB9 olarak bilinen ve kalıtsal sağırlığa sebep olan hatalı DNA’nın düzeltilmesiyle gerçekleşiyor. Araştırmacılar, benzer bir yaklaşımın dünya genelindeki 430 milyon sağırlık vakasının %60’ında işe yarayabileceğini düşünüyor.
Gen terapisi sonrası, çocukların tedavi edilen kulağındaki ciddi sağırlık hafif ila orta derece arasına indirildi. Ayrıca, her iki kulağa uygulandığında, gürültülü ortamlarda duyabilme gibi ek faydalar da ortaya çıktı.
DFNB9 sağırlık türü için şu anda hastalar için tek etkili tedavi, koklear implant kullanımıdır. Araştırmacılar, genleri sağlamak için zararsız bir versiyon olan adeno-ilişkili virüsü kullandılar.
Çalışmanın başındaki Profesör Zheng-Yi Chen, “İşitme yeteneğindeki gelişmeleri görmek şaşırtıcı. Her iki kulağa uygulandığında, gen terapisinin ek faydaları da ortaya çıkıyor.” diyerek tedavinin başarısından memnuniyetini dile getirdi.
Profesör Chen, “Nihai hedefimiz, herhangi bir nedenle olsun işitme kaybı yaşayan insanlara yardımcı olmak ve işitme duyusunu geri kazandırmaktır.” şeklinde konuştu.
